Bilim insanlarının kaleminden 2023’ün en önemli bilimsel gelişmeleri
Doğuştan savunma sistemi olmayan sekiz aylık Asel Lina Kaşhan, Türkiye'de ilk kez uygulanan kök hücre gen tedavisiyle sağlığına kavuşacak. Asel, dünyada kök hücre gen tedavisi yapılan beşinci bebek oldu.
Hollanda, İngiltere, Avustralya, Polonya, İsrail, Almanya, Fransa ve Türkiye’den bilim insanlarının katılımıyla Avrupa Birliği (AB) Projesi kapsamında ‘Otolog Hematopoietik Kök Hücre Gen Tedavisi’ çalışması başlatıldı. Projede, Kansere Karşı Birlikte Derneği (KANKA) Başkanı ve Erciyes Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji Onkoloji ve Kemik İliği Nakli Bölümü Başkanı Prof. Dr. Musa Karakükcü, Prof. Dr. Arjan Lankester ile Prof. Dr. Frank Staal’in de aralarında bulunduğu çok sayıda bilim insanı, İmmün Yetmezlik Hastalığı RAG1 eksikliğinde gen tedavisine yönelik çalışma yürüttü.
Doğuştan savunma sistemi olmayan ve enfeksiyon nedeniyle ölüm riski bulunan çocukların tedavisi için başlatılan çalışmayla dünyada gen tedavisi uygulanan dört çocuk sağlığına kavuştu. Son olarak Kombine İmmün Yetmezlik hastalığı olan ve sekiz ay önce Elazığ’da dünyaya gelen Asel Lina da gen tedavisinden faydalandı. Prof. Dr. Musa Karakükcü, yurt dışından bir grup öğretim üyesiyle yeni araştırma planladıklarını söyledi. ‘Otolog Hematopoietik Kök Hücre Gen Tedavisi’nin çocukları hayatta tutacak bir proje olduğuna dikkati çeken Karakükcü, şöyle konuştu: “Proje kapsamında tedavi edilen hastalar, doğuştan savunma sistemi olmadığı için enfeksiyona açıktır. Bu çocuklar maalesef bir yaşa kadar gelişen enfeksiyonlarla kaybediliyor. Biz de bu çalışmaya katıldık ve ilk hastamızı da almış olduk. Dünyada bu çalışmaya katılan beşinci hasta oldu. İlk iki hastaya Hollanda’da gen nakli yapıldı. Üçüncü hastaya Almanya’da, dördüncü hastaya ise Polonya’daydı. Beşinci hasta da Türkiye’de. Dünyadaki beşinci hasta Asel Lina. Şu anda dört hastanın durumu da gayet iyi. Hepsi sağlığına kavuştu ve evlerinde yaşıyorlar. Bizim hastamız da şu anda bu süreçte, hücreleri artmaya başladı. İnşallah onun da bütün hücreleri yerli yerine oturacak ve sonrasında taburcu edeceğiz. Şu ana kadar süreç çok kolay gitti. Çocukta herhangi bir ateş, enfeksiyon, komplikasyon görmeden bu tedavi dönemini atlattık.”
Asel Lina’nın üç aylıkken hastanelerine geldiğini anlatan Karakükcü, “Bu çocuklar kemik iliği nakline alınamazlar ve verici bulunamazsa ölüyorlar. Bu, doğuştan savunma sisteminin hiç olmadığı bir hastalık grubu. O yüzden savunma sistemi olmadığı için enfeksiyon çok yayılıyor ve hastanın hayatına mal oluyor” dedi. Karakükcü, dünyada yapılıp da KANKA Çocuk Kemik İliği Nakli Merkezi’nde yapılamayan hiçbir kemik iliği naklinin olmadığını, merkezin Türkiye’nin ilk ve tek yurt dışından akredite çocuk nakil merkezi olduğunu söyledi. Dünyada yapılan diğer gen tedavilerini de KANKA Hastanesine getirmeyi planladıklarını belirten Karakükcü, gen nakillerinin milyonlarca dolara yapıldığını, bunun Türkiye’ye gelmesiyle daha uygun fiyatlara yapılabileceğini vurguladı.
Asel Lina’nın annesi Büşra Kaşhan ise kızının önemli tedavi sürecinden geçtiğini anlattı. Kaşhan, “Kızımın tedavisi Türkiye’de ilk defa oldu. Bu hastalıkta gen tedavisi olan dünyada da beşinci çocuk. Kendi hücreleriyle nakil oldu” diye konuştu. Tedavi sürecinin başarılı olduğunu belirten Kaşhan, ilik nakli için uygun kişiyi bulamadıklarını ancak gen tedavisiyle Karakükcü’nün önemli bir yöntemi uyguladığını söyledi.