Gen tedavisi hayatın bir gerçeğine dönüşüyor: ABD’de FDA ikinci kez bir gen terapisi ilacına izin verdi
Maymunlarda denendi: Gen terapisi, alkol bağımlılığına çare olabilir
Bilim insanları maymunlar üzerinde bir yıl boyunca denedikleri gen terapisinin, şiddetli alkol bağımlılığını bir daha nüksetmeyecek şekilde tedavi edebileceğini inanıyor.
Tedavinin uygulandığı maymunlar, bir insanın günde içtiği dokuz kadeh içki kadar alkol tüketiyordu. Fotoğraf: Shutterstock Çoğu insan için bir iki kadeh alkol hoş bir sarhoşluk hissi yaratır. Bu his, beynin ödül sistemini harekete geçirerek iyi hissetmeyi sağlayan dopaminden kaynaklanıyor. Ancak sürekli alkol tüketenlerde bu hoş his etkisini hızla kaybeder. Zira kronik alkol kullanımı dopamin düzeyini düşürür ve kişi, o iyi duyguyu tekrar hissedebilmek için daha çok alkole başvurur. Alkol bağımlılığı dediğimiz bu durumdan kurtulmak isteyenlere danışmanlar, yatılı tedavi programları, destek grupları ve ilaçlar yardımcı olabiliyor. Ancak bazı durumlarda bu bağımlılığın yeniden nüksetmeyeceğinin bir garantisi yok.
Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’nde nörobilimci olan Kathleen Grant, “Alkol kullanım bozukluğu olan kişilerin kısa süreliğine içmeyi bırakmalarını sağlayabileceğimizi biliyoruz. Ancak tekrar içme arzusu genellikle ilaçlarını almalarının önüne geçiyor” diyor. Şimdi alkolikliğin tedavisi için daha uzun vadeli bir çözüm bulunmuş olabilir.
Grant bu içme bozukluğuna karşı yeni bir yaklaşım deneyen bir grup ABD’li araştırmacı arasında yer alıyor. Bu bilim insanları beynin dopamin yolunu sıfırlamak için gen terapini kullandı. Nature Medicine dergisinde pazartesi yayınlanan çalışmaya göre, deneyde maymunların beyinlerine enjekte edilen gen terapisi sayesinde bu canlıların içki içmeleri büyük ölçüde engellendi.
Bir yıl boyunca uygulandı
Araştırmacılar gen terapisini, bağımlı olana kadar alkol verilen dört rhesus makağına uyguladı. Grubun verdiği gen, GDNF denilen proteini üretebiliyor. Önceki çalışmalarda bu proteinin dopamin üretimini uyardığı görülmüştü.
Bu deney için araştırmacılar GDNF genini, genetik materyali hücrelere taşıması amaçlanmış virüslere yüklediler. Deneyde kullanılan makakların kafalarının iki yanında küçük delikler açan bilim insanları, virüsleri beyin sapı yakınındaki nöron grubuna enjekte etti. Buradaki nöronlar, ödül işleme sürecine dahil olarak dopamin üretiyor ve beyne dağıtıyor.
Deneyin başında makaklar, bir insanın günde tükettiği yaklaşık dokuz kadeh içkiye eşdeğer miktarda alkol tüketiyordu. Terapinin ilk uygulanışından sonra ekip, maymunlara sekiz hafta boyunca hiç alkol vermedi, bu sekiz haftanın ardından alkolün yanında su da verilmesi şartıyla maymunların dört hafta boyunca alkol tüketmesine izin verildi. Ekip dört hafta yoksunluk, dört hafta içme şeklinde ilerleyen bir uygulamayı bir yıl boyunca beş kez denedi.
İlk yoksunluk döneminden sonra alkol verildiğinde, gen terapisi gören maymunların, terapi görmeyen maymunlardan oluşan kontrol grubuna göre içki içmeyi yaklaşık yüzde 50 oranında azalttığı görüldü. Her yoksunluk döneminden sonra alkol yeniden verildiğinde gen terapisi alan hayvanların tedaviden önce içtiklerinden daha az içtiği tespit edildi. Yıl sonunda, gen terapisi alanların kontrol grubuna göre alkol tüketimini yüzde 90’dan fazla azalttığı belirlendi.
Primatların alkol kullanım bozukluğunda diğer ilaçlara nasıl tepki verdiğini daha önce incelemiş olan Grant, hiç böylesine büyük bir düşüş görmediğini söyleyerek şaşkınlığını dile getirdi. Bu terapi işe yaramakla kalmıyor, terapinin etkisini de zaman içinde artırıyordu.
Ekip, maymunların ölümünün ardından beyinlerinde yaptıkları incelemelerde, tedavi edilen hayvanların dopamin seviyelerinin yenilendiğini doğruladı. Tedavi edilmeyen hayvanlarda ise dopamin seviyesi düşük kalmıştı.
Düşündüren yan etkiler
Öte yandan dopamin yolu hareket ve motivasyonla da ilgili olduğundan bu tür bir terapinin başka davranışları tetikleyebileceği düşünülüyor. Çalışmanın yazarları, tedavi edilen maymunların tedavi edilmeyenlere göre daha az su içtiklerini ve şekerli çözeltilerle eskisi kadar ilgilenmediklerini fark etti. Ayrıca tedavi alanların vücut ağırlıklarının yaklaşık yüzde 18’ini de kaybettiği görüldü. Araştırmacılar ileri çalışmalarda terapinin ruh hali ve genel aktivite seviyelerindeki değişikliklere bakılması gerektiğini belirtiyor.
Hemofili B ve spinal müsküler atrofi gibi bazı genetik bozukluklar için tek doz gen tedavisine sağlık gözlemcileri yeşil ışık yaksa da bu türden tedavilerin beyne uygulanmasının kanama, enfeksiyon, ciddi bağışıklık reaksiyonları ve kanser gibi bazı riskleri bulunuyor. Ayrıca gen tedavisi yüz binlerce dolara mal olabiliyor. Bu da sigortası yetmeyen kişiler için bu tedaviyi ulaşılamaz hale getiriyor.
Oyunlar ve Bulmacalar