Gen tedavisi hayatın bir gerçeğine dönüşüyor: ABD’de FDA ikinci kez bir gen terapisi ilacına izin verdi

Bazı genetik bozukluklarımız ilaçlarla tedavi edilebilir mi? İnsanlık ve tıp uzun zamandan beri bu soruya cevap arıyor. Ama cevabı kolay değil sorunun. Çünkü bir bozuk geni düzelteyim derken sonu belli olmayacak bir başka maceraya gitme ihtimali hiç de küçük değil. O yüzden süreç yavaş ilerliyor ama bazı önemli gelişmeler de var.

ABD’nin Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) cuma günü Pfizer’ın nadir bir kalıtsal hastalık olan hemofilinin (kanama bozukluğu) tedavisinde kullanılabilecek gen terapisi ilacına yeşil ışık yaktı. Bu ajansın Avustralya merkezli CSL Behring’in Hemgenix ilacından sonra izin verdiği ikinci gen terapisi ilacı. Ajans Beqvez adıyla pazarlanacak ilacın belli koşulları karşılayan orta ve şiddetli hemofili B hastası yetişkinlerde kullanılmasına izin verdi.

Pfizer’dan bir sözcü CNBC’ye tedavinin önümüzdeki aylarda uygun hastalara reçeteyle verileceğini söyledi. Ancak sigorta ve indirimler olmadığında ilacın fiyat etiketi 3.5 milyon dolar. Bu da onu ABD’deki en pahalı ilaçlardan biri haline getiriyor.

ABD’de yedi binden fazla kişi daha çok erkekleri etkileyen bu hastalıkla karşı karşıya. Türkiye’nin en son 10 yıl önceki verilerinde 4860 hemofili A, 878 hemofili B hastası olduğu belirtiliyor. Hemofili hastalığı kanamayı durdurmak ve yaraları kapatmak için kanın pıhtı oluşturmasına yardımcı olan bir proteinin vücutta yetersiz bulunmasından kaynaklanıyor. Faktör IX adı verilen bu proteine sahip olmayan hemofili B hastaları kanamaya başladığında hızla morarıyor, çok daha sık ve uzun süreler kanamaları devam ediyor.

Beqvez ilacı hastaların faktör IX’u kendilerinin üretmesini sağlamak, kanamayı önlemek ya da kontrol etmek için tasarlanmış tek seferlik bir tedavi. Son aşamadaki deneyde ilacın; proteinin haftada ya da ayda birkaç kez damar yoluyla verilmesinin gerektiği standart tedaviden daha üstün olduğu görüldü.

Bu onay Covid-19 aşısında geçen yıl yaşanan hızlı düşüşün ardından yeniden ayağa kalkmaya çalışan Pfizer için büyük bir adım. Covid-19 ile yükselişe geçen şirket şu an kanser ilaçlarına ve diğer hastalıklara yönelmiş durumda. Hızla büyüyen gen ve hücre tedavisi alanına yatırım yapan birkaç şirketten de biri.

Gen terapisi bir hastalığı iyileştirmek ya da hastalığın seyrinde büyük ölçüde değişiklik yaratmak için hastanın genetiğinde ya da hücresinde oynama yapılan tek seferlik ve yüksek maliyetli tedaviler. Sağlık uzmanları yeni tedavi yönteminin kronik hastalıklarla mücadele etmek için ömür boyu tedavi gören insanların hayatını değiştirmesini umuyor.

Ama şu an çok yeni bir teknoloji bu. Dolayısıyla geliştirmek de belli bir maliyeti beraberinde getiriyor. Bilim insanları gelecekte bu ilaçların çok daha makul fiyatlara çekilebileceğini düşünüyor.

Maymunlarda denendi: Gen terapisi, alkol bağımlılığına çare olabilir