Pankreas kanserinde büyük olay: Kanserli hastanın hayatını uzatan ilaca Amerika’dan jet onay

Gıda ve İlaç İdaresi Çarşamba günü ileri pankreas kanseri için yeni bir ilacı onayladı ve uzun süredir tıpta en umutsuz hastalıklardan biri olarak kabul edilen bir hastalığın tedavisinde yeni bir çağ başlattı.

Günde iki hap şeklinde alınan ilaç, türünün ilk örneği olup kanser uzmanlarını ve hastalarını heyecanlandırdı. Bu bir tedavi değil ancak pankreas kanseri hastalarının yaşamlarını önemli ölçüde uzatan ilk tedavi yöntemi.

The New York Times’ın haberine göre, ilaç daraxonrasib, Revolution Medicines tarafından üretiliyor ve Rasonque markası altında satılacak. Metastatik pankreas kanseri olan ve kemoterapiyi denemiş hastalar için onaylandı. Önemli bir klinik araştırmada, daraxonrasib alan katılımcılar ortalama 13 aydan fazla yaşadı; kemoterapi görenler ise yedi aydan az yaşadı. İlacı klinik denemeler yoluyla alan bazı hastalar yıllarca yaşadı.

Araştırma ve hastalar için bir savunuculuk grubu olan Pankreas Kanseri Eylem Ağı’nın bilimsel ve tıbbi sorumlusu Dr. Anna Berkenblit, “Hiç böyle bir fayda görmedik” dedi.

Revolution Medicines, ilacın etiket fiyatının ayda 39.800 dolar, yani hastalar ilacı bir yıl boyunca kullandığında yaklaşık 478.000 dolar olacağını söyledi. 

Mayıs ayından bu yana 2.000’den fazla hasta, şirketin temel klinik denemesinin tamamlanmasının ardından oluşturduğu genişletilmiş erişim programı aracılığıyla ilaca ücretsiz, erken erişim elde etti. Şirket, ilacı bu yolla alan kişilerin ilacı ABD’de sigorta kapsamına alacaklarını söyledi.

İlacı hızlı bir inceleme için belirledikten sonra, F.D.A. Revolution Medicines’in başvurusunu kabul ettikten sadece 35 gün sonra daraxonrasib’i onayladı.

Pankreas, kan şekerinin ve sindirimin düzenlenmesine yardımcı olun bir organ. Pankreas kanseri vücudunun uzak bölgelerine yayılmış hastaların sadece yüzde 3’ü tanı konulduktan sonra beş yıl yaşıyor. Tipik olarak meşakkatli kemoterapi gibi mevcut az sayıdaki tedavi seçeneği, yaşamı uzatmak için çok az şey yapıyor. Yıllardır araştırmacılar bu kansere karşı daha etkili bir tedavi bulma konusunda bile ümitsizdiler.

Mayıs ayındaki bir kanser toplantısında onkologlar hayatta kalma sürelerinin iki katına çıktığını gösteren klinik araştırma verileri sunulduğunda ayağa kalkıp alkışladılar ve odadaki insanlara göre bazıları ağladı.

Bu sunumu yapan ve önemli çalışmaya liderlik eden araştırmacı, Boston’daki Dana-Farber Kanser Enstitüsü’nden Dr. Brian Wolpin, bir röportajında, sonunda onları görmesine izin verildiğinde deney sonuçları karşısında şaşkına döndüğünü söyledi.

“Daha önce pankreas kanseriyle ilgili yürüttüğümüz denemelerde buna benzer bir şey görmemiştim” dedi. “Sadece ‘Vay canına’ diye tekrarlayıp duruyordum.”

Hemen hemen tüm pankreas kanserlerinin yanı sıra birçok akciğer ve kolon kanseri, KRAS adı verilen mutasyona uğramış bir hücresel protein tarafından beslenir. Onsuz ölürler. Ancak bir ilacın pürüzsüz yüzeyli KRAS proteinine saldırıp onu bloke etmesi için bir dayanak yok gibi görünüyordu. Bu nedenle, bu alanda uzun süredir devam eden geleneksel düşünce, KRAS’ı hedef alan bir ilaç geliştirmenin imkansız olacağı yönündeydi.

Ancak on yıllar boyunca bir dizi bilimsel ilerleme bu dogmayı altüst etti. Daraxonrasib’in başarısı KRAS’ın fethedilebileceğini gösterdi. KRAS’ı yakalayıp kapatmak için molekülleri birbirine yapıştıran yeni bir yaklaşım kullanıyor.

Kevan Shokat ilacı bulan isim.

San Francisco’daki Kaliforniya Üniversitesi’nden bilim adamı Kevan Shokat, 2013 yılında yayınlanan ve KRAS’ı hedef alan bir ilaç geliştirmenin imkansız olacağı fikrini altüst etmeye başlayan önemli bir keşifte bulundu. Daha sonra Revolution Medicines’e akademik kurucu ortak ve danışman olarak katıldı.

Çarşamba günü, Dr. Shokat’ın telefonu sabah antrenmanı sırasında tebrik mesajlarıyla çalmaya başladı. Mesajların neyle ilgili olduğunu anlaması biraz zaman aldı ama daraxonrasib’in onaylandığını öğrendiğinde mutluluktan uçacak gibi oldu. Dr. Shokat, “Çok heyecanlıyım” dedi.

Daraxonrasib sıklıkla döküntü, ishal, yorgunluk ve mide bulantısı gibi yan etkilere neden oluyor. Klinik deneylerde ilacı alan birçok hasta, yan etkilerin ağır olabileceğini söyledi. Bazıları hayatlarını 13 ay uzatmanın yeterli olmadığını, aileleriyle birlikte yıllar, hatta on yıllar istediklerini söyledi.

Ancak son birkaç yılda, daraxonrasib çalışmaları o kadar umut verici erken sonuçlar bildirmeye başladı ki, dünyanın her yerindeki hastalar, onu test eden klinik deneylerde noktalar bulmak için çabaladılar.